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针对部分高值罕见病药品未纳入医保专家建议探索建立多元化保障体系|全球球精选

来源：中国网财经时间：2023-05-21 07:53:04

【资料图】

中国网财经5月20日讯(记者杜丁)黏多糖贮积症Ⅰ型称得上是“罕见病中的罕见病”，在中国已诊断患者只有区区百人。

今日在“第三届赛诺菲罕见病高峰论坛”上，北京正宇粘多糖罕见病关爱中心主任郑芋表示，虽然现在针对黏多糖贮积症Ⅰ型治疗的创新药物已经在中国上市，但全国还没有一个地区将黏多糖贮积症Ⅰ型纳入罕见病专项保障政策。

除了黏多糖贮积症Ⅰ型外，戈谢病、庞贝病和法布雷病等溶酶体贮积症，目前在国内确诊的人数也都只有数百人左右，被称为“超罕见病”。

中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康表示，近两年来，我国在罕见病患者用药保障上取得了令人欢欣鼓舞的进步，越来越多的罕见病患者因此获益。但仍有部分疾病，患者数量极少，面临着“用不起药”的难题。

“虽然近几年来，国家医保目录对于罕见病领域的支持力度越来越大，但可以预见的是，必然存在部分罕见病医药产品，难以纳入国家医保目录的情况，尤其是患者人数极少的高值罕见病药品。”北京大学医学部卫生政策与技术评估中心陶立波研究员表示，在国家医保的基础上，探索建立多元化保障体系，为各类罕见病患者提供更完善的保障支持，不失为一条可行之路，更具有为我国的医疗保障事业带来更多发展和进步的重要意义。

据了解，近些年来，多地已经陆续开启了罕见病多元化保障体系的地方模式探索。以江苏省为例，早在2021年7月，包括戈谢病、庞贝病、法布雷病和黏多糖贮积症IV型等溶酶体贮积症病种被纳入了江苏省医保报销范围，符合条件者最高可获得90%的报销比例，大大减轻了患者和家庭的用药负担。2023年1月，江苏省第十四届人民代表大会第一次会议通过并发布了《江苏省医疗保障条例》。条例第三十一条指出，江苏省罕见病用药保障资金将实行省级统筹、单独筹资，建立由政府主导、市场主体和社会慈善组织等参与的多渠道筹资机制。这一条例的出台，为各地罕见病用药的专项保障探索出了一条新路。

江苏省人大代表、南京医科大学附属儿童医院党委副书记、院长张爱华教授表示，近两年来，江苏通过为患者人数极少的罕见病建立专项保障机制、将部分罕见病药品纳入医疗保障范围内、发布普惠型商业补充医疗保险产品、启动罕见病医疗援助工程江苏专项等多项举措，对于如何建设罕见病多元化保障体系已取得了一些经验，多个患者人数极少的罕见病病种都获益于此，患者在接受规范化的诊疗后回归了正常工作、生活。“未来，我们希望探索发展包括政府主导并单独筹资的专项保障、医疗救助、政策型商业保险、企业和慈善帮扶等多层次的保障机制，建立罕见病多元保障的‘江苏模式’，为全国范围内完善罕见病保障机制总结宝贵经验。”

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